长篇鬼故事 - 同情用药 建立“同情用药”机制 解罕见病患者燃眉之急
瓷娃娃，月子，蝴蝶宝宝...这些美丽而富于幻想的名字，是残酷而令人窒息的“罕见病”。对于罕见病患者来说，从出生那一刻起，似乎就处于绝境:6000种罕见病，只有五六十种能得到有效治疗；几千万患者只能选择154种药物；即使能找到有效的药物，患者每年也要面对高达数百万美元的药费……多关注罕见病患者，不要让他们成为“社会弃儿”！上周六在南京举行的“全国孤儿药定义和市场准入政策研讨会”上，与会专家呼吁政府和全社会采取更多措施，确保罕见病患者享有平等的医疗保健权利。
6000种罕见病只有154种药，价格极其昂贵
中国“罕见病事业推进第一人”、上海市医学会罕见病专业分会主席李定国告诉记者，成人患病率低于50万、新生儿发病率高的遗传病，在中国被称为“罕见病”。目前已发现6000多种罕见疾病，其中血友病、渐冻人症、戈谢病众所周知。虽然单个“罕见病”患者很少，比如上海发现的戈谢病患者只有4例，北京只有7例，但由于各种疾病，患者总数仍然相当惊人。根据世界卫生组织的估计，中国有1000多万罕见患者。
目前，只有不到1%的罕见疾病可以用药物治疗。治疗罕见疾病的药物称为孤儿药。与庞大的患者数量相比，孤儿药的种类非常有限。中国药科大学国际医药商业学院副院长丁进喜表示，据他统计，中国“孤儿药”只有154种，进入医保的只有50多种。
与药物稀缺形成鲜明对比的是，“孤儿药”极其昂贵。以一种治疗戈谢病的药物为例，一剂注射20多万元，患者每年用药费用200多万元。很明显，大部分患者负担不起。
新药研发缺乏激励，引进进口药物面临诸多障碍
为什么罕见病患者很难得到合适的药物治疗？
丁锦喜告诉记者，药物研发成本极高。一般来说，开发一种新药需要十年，上亿美元甚至更多，成功率只有10%。罕见病太多，单病种患者极其罕见，市场太小，企业利润无法保证，没有开发孤儿药的动力。但是药物的成本是无法稀释的，价格高到患者根本负担不起。
企业以市场为导向决定R&D战略是可以理解的。专家认为，政府有必要发挥作用，通过政策鼓励企业投资孤儿药的研发。然而，目前中国不仅缺乏激励政策，而且缺乏对什么是“孤儿药”的法律定义。“国家应该鼓励“孤儿药”的研发，应该给予什么补贴，应该免征多少税，上市审批和免征需要办理什么手续，医疗保险有什么特殊政策等。这些政策有一个大前提，就是什么是孤儿药？哪些药物可以享受这些好处？必须有法律判决。”丁进喜说。
事实上，由于我国新药研发能力薄弱，大多数孤儿药需要进口。在引进方面，也面临着很大的障碍:审批周期很长，一种药物引进需要3-8年，很多患者恨不得马上死掉；审批的方式也是很多跨国药企无法接受的。“药品在国内获批上市，三期临床需要确诊3000例，而国内只有100多例戈谢病患者。哪里能找到这么多案例？此外，现在有100到200批进口药品被抽检，但有些‘孤儿药’一针就要200万。你算算光审批要多少钱？”
由于审批和引进的障碍，很多药物无法在国内上市，患者不得不通过各种渠道从国外服药。然而，不仅是患者本身，医生也面临着巨大的风险。丁锦喜表示，未上市的药品，从法规上来说是假药。“对于医生来说，是有取舍的，很有可能不推荐这种药。”
推进立法，建立“同情用药”机制，解决患者的迫切需求
“在欧美，有一种特殊的程序叫做‘孤儿药认证程序’。然而，中国没有认证程序和标准，当然法律上也没有可行的定义。这是我国罕见病防治中最大的问题。李定国说，当务之急是推进立法，让罕见疾病患者尽快使用有效药物。
对于进口药品的审批，丁锦喜建议可以借鉴国外的“同情用药”机制。“比如在日本，如果某种‘孤儿药’在美国有，而在日本没有，那么根据特殊患者的需求，有一个非常短的审批程序，让药物能够快速合法的用于解决患者的迫切需求。”
此外，专家认为，有关部门应加大对罕见疾病预防、诊断和治疗的支持力度。
北京市医学会罕见病分会副主任王林表示，政府不仅要投入药物研发，还要加大对新生儿筛查和罕见病诊断“前端”的投入，提高罕见病患者的确诊率，减少诊疗弯路。
但是将罕见病纳入医保的过程非常缓慢，所以她建议“打包上诉，剖开解决方案”:“疾病6000种，患者1000万，每个患者一年有几百万的治疗费用。这些数字听起来真的很吓人，医保部门听到这些大数字可能也不愿意露底。我认为应该呼吁全社会更加关注罕见病患者群体。但在政策上，要分病种，把条件比较成熟的罕见病纳入医保。”她说。
“罕见病的防治不能完全依靠政府，”李定国最后呼吁医疗部门通过建立罕见病基金会等手段筹集资金，帮助患者度过难关。
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